Nuo vaisto iki nuodo – vienas žingsnis

Vaisto kūrimas yra beprotiškai ilgas ir milžiniškų investicijų reikalaujantis procesas. Apskaičiuota, jog vienai vaisto molekulei sukurti reikia daugiau nei 1 milijardo JAV dolerių išlaidų. Deja, net ir milžiniškos sumos bei kruopštūs tyrimai neapsaugo nuo šalutinių vaisto reakcijų. Skaudžios istorijos pamokos lėmė vaisto įteisinimą kontroliuojančių įstaigų atsiradimą. Padaugėjo vartotojus saugančių priemonių, tačiau dėl griežtos vaisto kontrolės nukenčia sunkiai sergantys pacientai. Net sukūrus potencialų vaistą, nuo sunkios ligos, dar praeina daug metų, kol jis pasiekia vartotoją.
 

Ilgas vaisto kelias iki vartotojo


Valstybinės vaistų kontrolės tarnybos prie Lietuvos Respublikos sveikatos apsaugos ministerijos viršininko pavaduotojo Rimo JANKŪNO teigimu, naujo vaisto molekulės registracija yra ilgas, brangus bei sudėtingas procesas.
Pirmiausia, praeina daug metų, kol sukuriama naujojo vaisto molekulė. Apie ketverius metus užtrunka naujosios potencialaus vaisto molekulės tyrimai laboratorijoje. Tik keletas iš daugybės potencialių vaistų praeina šį etapą ir patenka į sekantį, trijų stadijų klinikinių tyrimų etapą, kur vaistas tiriamas su žmonėmis.
Pirmojoje stadijoje su sveikais savanoriais atliekami vaisto saugumo bandymai, antrojoje naująjį vaistą gauna nedidelis skaičius tam tikra liga sergančių žmonių. Būtent šioje stadijoje išsiaiškinamas vaistų veikimo mechanizmas, tinkamiausios dozės ir kai kurie kiti aspektai. Tuo tarpu trečiosios fazės klinikiniai tyrimai atliekami su dideliu tam tikra liga sergančių žmonių skaičiumi. Kai kuriais atvejais III fazėje dalyvauja dešimtys tūkstančių žmonių, o tyrimo metu gauti duomenys ir nulemia ar vaistas bus įteisintas.
Šios trys klinikinių tyrimų stadijos vidutiniškai trunka septynerius metus. Vėliau Europos vaistų agentūrai (EMEA) pateikiamas prašymas su visa reikiama informacija dėl naujojo vaisto registracijos. Vidutiniškai dar pusantrų metų užtrunka informacijos patikrinimas.


Taigi, dėl sudėtingo vaistų įteisinimo mechanizmo, tie žmonės, kurie serga sunkia liga ir kuriems gali padėti naujasis perspektyvus vaistas, negali sulaukti pagalbos ir įsigyti naujojo vaisto vidutiniškai aštuonerius metus. Tai reiškia, kad jei jūs sergate sunkia ir nepagydoma liga, tai greičiausiai to vaisto ir nesulauksite, nors jis jau yra ne tik mokslininkų galvose, bet ir Europos Sąjungos biurokratų kabinetuose. Be to, dėl ilgo vaisto registracijos proceso medikamentų gamintojai patiria didžiules išlaidas ir ilgam atideda galimas pajamas (jei tik vaistas bus įteisintas), tai labai padidina vaisto savikainą.
Pasak Rimo Jankūno, naujų vaistų registracijos sistema yra sudėtinga ir paini, tačiau pagrindinis jos tikslas – apsaugoti pacientus nuo galimos vaisto žalos. Pasak jo, visi į rinką patenkantys vaistai yra pakankamai saugūs.
 

Skaudžios istorijos pamokos


Dabartinės sudėtingos ir painios vaistų registracijos sistemos užduotis yra užtikrinti eilinių vartotojų saugumą, užkertant nepatikrintų ir nesaugių vaistų patekimui į rinką kelią, tačiau šis saugumo jausmas – tik iliuzija. Bene skaudžiausia pamoka prieš 50 metų įvyko su raminamuoju vaistu talidomidu. Tuo metu klinikiniai tyrimai nebuvo atliekami ne tik su žmonėmis, bet ir su gyvūnais. Dėl talidomido vartojimo nėštumo metu apie 12 000 vaikų gimė su sunkiais galūnių defektais.
Ne mažiau skaudžių pamokų būta ir vėliau. Būtent šios priežastys ir privertė naujųjų vaistų tyrimus visuomet pradėti nuo eksperimentų su gyvulėliais.
Tačiau ir atliekant tyrimus su gyvūnais ne visada pavyksta nustatyti potencialaus vaisto toksiškumą. Karatais nutinka taip, jog vaistai, neturintys toksinio poveikio gyvūnams, žmogui gali sukelti siaubingą šalutinį poveikį. Geriausias to pavyzdys - dinitriferolis, kuris ilgą laiką vartotas kaip dietinės piliulės, nedarė jokio poveikio gyvūnams, tačiau 177 moterims jis sukėlė kataraktą.
Tikėtasi, kad naujasis vaistas „CD28-SuperMAB“ bus labai efektyvus gydant pacientus, sergančius kraujo vėžiu ar reumatoidiniu artritu. Atliekant bandymus su gyvūnais, tik kelioms beždžionėms padidėjo limfmazgiai ir nebuvo pastebėta jokių kitų nepageidaujamų reakcijų. Didžiosios Britanijos vaistų registratoriai išdavė leidimą atlikti tyrimus su žmonėmis. Tokio leidimo pasekmė – visi šeši pirmojoje klinikinių tyrimų stadijoje dalyvavę savanoriai atsidūrė reanimacijoje, o vienas po pusės metų susirgo vėžiu.
Blogiausia tai, kad nėra tokių vaistų, kurie būtų visiems vienodai nekenksmingi. Geriausias to pavyzdys – amidopirinas, kuris JAV pražudė daugiau kaip 1600 žmonių, o ispanams, turintiems kitokią genetinę struktūrą, neturėjo jokios įtakos. Tenka apgailestauti, jog absoliučiai saugūs nėra net tie vaistai, kurie praėjo klinikinius tyrimus ir daugelį metų jau buvo rinkoje.
Pasirodė, kad ilgus dešimtmečius skirta pakeičiamoji estrogenų terapija didina tromboembolijų ir mirties riziką.
Didelio susidomėjimo sulaukęs vaistas nuo reumatoidinio artrito rofekoksibas pašalintas iš rinkos nustačius, jog ilgalaikis vaisto vartojimas didina tromboembolijų riziką.
Neseniai panašaus likimo susilaukė ir vaistas nuo nutukimo – rimanobantas, kuris šalutinių psichinių reakcijų riziką didino net du kartus.
 

Milžiniška saugumo kaina


Vis griežtėjančios vaistų kontrolės priemonės ir didėjanti vaisto kūrimo savikaina paskatino didžiųjų farmacijos kompanijų atsiradimą. Didelių farmacijos kompanijų biudžetai siekia dešimtis milijardų JAV dolerių.
Jei dabartiniai reguliavimo procesai nebus pakeisti, spartėjant medicinos naujovių tempui, visuomenė patirs vis daugiau neigiamų pasekmių. Kiekvienais metais dėl sudėtingų vaisto registracijos procedūrų miršta milijonai žmonių, kuriuos būtų galima išgelbėti ar bent jau pailginti šių žmonių gyvenimą.
Be to, dabartinė vaistų registracijos sistema varžo mažų farmacijos kompanijų produktų patekimą į rinką. Nors vaistas ir buvo labai efektyvus bei veiksmingas tam tikrai daliai pacientų, tačiau dėl griežtų reikalavimų jis neatitinka sutartinių III stadijos klinikinių tyrimų standartų, taigi reikia papildomų tyrimų. Dažnai nutinka taip, jog mažos farmacijos kompanijos dėl didelių vaistų tyrimų bei įteisinimo išlaidų nebeturi papildomų lėšų, ir potencialaus vaisto atėjimas į rinką nukeliamas dar trejiems ar ketveriems metams.
Nors dabartinė vaistų kontrolės sistema sukurta apsaugoti žmogų, tačiau neretai ji tik kenkia. Geriausias to pavyzdys yra plačiai vartotas ir milijonus gyvybių išgelbėjęs pirmasis vaistas nuo hipertenzijos – propranololis. Didžiojoje Britanijoje šis vaistas buvo prieinamas visiems. Tuo tarpu JAV po talidomido skandalo sugriežtino naujų vaistų patekimą į rinką. Tai lėmė, kad daugiau nei 10 metų nuo arterinės hipertenzijos sukeltų komplikacijų mirdavo po 10000 amerikiečių kasmet, kol vaistas pagaliau pateko į rinką.
 

Gal išeitis „dviejų kelių“ sistema?


Neseniai į Lietuvą atvykęs nepriklausomas tyrėjas Bartley J. Madden iš JAV pristatė „dviejų kelių“ vaisto registracijos koncepciją, kurią būtų galimą sukurti mūsų šalyje. Jo teigimu, dabartinė „vieno kelio“ vaisto įteisinimo sistema, kada vaistą pacientai gauna tik po ilgų ir išsamių tyrimų, yra nepaslanki, per daug gremėzdiška bei turi daugybę trūkumų. Nemažai pacientų taip ir miršta, nesulaukę, kol naujas vaistas pateks į rinką, nors vaistas jau seniai egzistuoja mokslininkų laboratorijose.
Pasak jo, naujas vaistas turėtų praeiti įprastinę klinikinių tyrimų sistemą, tačiau vaistų kūrėjams reikėtų suteikti galimybę atskirai nuo vaistų reguliuotojų susitarti su sunkiai sergančiais pacientais, pasirašančiais informuotą sutikimą, ir parduoti jiems dar neįteisintų („nepalaimintų“ EMEA), tačiau praėjusių saugumo klinikinius tyrimus vaistų. Tokia sistema suteiktų galimybę sunkiai sergantiems pacientams naujausius vaistus gauti daug anksčiau bei paprasčiau. Be to, tai sumažintų vaisto savikainą ir padidintų turimų žinių kiekį. Nors iš pirmo žvilgsnio tokia sistema ir atrodo patraukliai, tačiau tai ne kas kitas, kaip „rusiška ruletė“. Gali būti, jog iki galo neištirtas vaistas padėtų išgelbėti šimtus gyvybių, tačiau gali būti ir taip, kad jis paskatins greitesnę žmogaus mirtį. Lietuvoje buvo išgirstas mokslininko siūlymas, dabar belieka sulaukti verdikto.

Susiję straipsniai

Video

Naujausi gydytojų atsakymai

Mūsų draugai