Retos ligos ir našlaitėliniai vaistai

Kiekvieną mėnesį kalbame apie retas ligas. Tačiau ne kiekvienas mūsų žinome, kad reta liga – tai ne ta liga, kuria dar nesirgo nė vienas kaimynas. Taip pat ne kiekvienas žino, kad retoms ligoms gydyti taip pat kuriami vaistai. Jie vadinami retaisiais arba našlaitėliniais vaistais. Taigi pats metas išsiaiškinti,. kas gi toji reta liga ir kodėl jai gydyti skirti vaistai vadinami našlaitėliniais.
 

Kas yra reta liga?


Apibrėžimų, kas gali būti priskiriama šių ligų sąrašui, ne vienas, tačiau bet kokiu atveju tikėtina, kad gydytojas terapeutas arba bendrosios praktikos gydytojas per metus pamatys ne daugiau kaip vieną ta liga sergantį pacientą. Iš tikrųjų didžioji dalis retųjų ligų yra genetinės. Žodis „genetinis“ dažniausiai verčia galvoti, kad liga pasireiškia vos gimusiam kūdikiui, tačiau taip nėra. Yra genetinėmis vadinamų ligų, kurios kliniką įgauna asmeniui sulaukus trisdešimties, keturiasdešimties metų amžiaus ar dar daugiau. Vis dėlto kuo anksčiau pasireiškia liga, tuo didesnė tikimybė, kad žmogus mirs anksčiau, nei yra tikėtina vidutinė gyvenimo trukmė. Statistiškai apskaičiuota, kad genetinei liga pasireiškus kūdikystėje, penktojo gimtadienio nesulaukia net 30 proc. sergančių vaikų. Kitas retų ligų pavadinimas – „našlaitėlinės“ ligos. Vaistai, skirti tokioms ligoms gydyti, taip pat vadinami „našlaitėliniais“ (angl. terminas – orphan), mat farmacijos pramonėje ir visuomenės akyse jie yra „apleisti“, reti ir dažniausia komerciškai nenaudingi.
 

Kada liga laikoma reta?


Kaip min4jau, vieningo apibrėžimo iki šiol nėra. Vis dėlto medicininėje literatūroje reta paprastai vadinama tokia liga, sergamumas kuria yra nuo 1 : 1000 iki 1 : 200 000. Europos Sąjungoje retąja laikoma liga, kuria serga mažiau nei 1 iš 2000 žmonių (tiksliau, nutarta taikyti visai Europos Sąjungai bendrą retųjų ligų apibrėžtį: iš 10 000 asmenų serga ne daugiau nei 5 asmenys). Vis dėlto sergančiųjų skaičius gali būti didelis, nes šiandien į retų ligų sąrašus įtraukta maždaug 7 000 ligų. Vien Europoje retomis ligomis sergančiųjų yra apie 30 mln. Lietuvoje sergantieji retosiomis ligomis sudarytų apie 200 000 gyventojų. Tai didelė, tačiau labai įvairialypė grupė pacientų, kuriems reikalinga specifinė medicinos priežiūra. Beje, ši problema kasdien tampa vis aktualesnė, juk medicininėje literatūroje kiekvieną savaitę aprašomos bent dvi naujos ligos.


 

Ar visos retos ligos baigiasi mirtimi?


Gyvenimas visuomet baigiasi mirtimi, tai reiškia, kad sergančiųjų retomis ligomis taip pat laukia toks likimas. Tačiau retos ligos diagnozė jokiu būdu nereiškia, kad mirtis ištiks greičiau. Yra ligų, kuriomis sergant išgyvenamumas sutrumpėja, kartais sutrumpėja ženkliai, tačiau yra ir tokių retų ligų, sergamumas kuriomis neturi ženklesnės takos tikėtinai gyvenimo trukmei. Taigi viskas priklauso nuo konkrečios ligos, kuria susergama.
 

Ar „retos“ ligos gydomos?


Taip, retos ligos yra gydomos, tačiau gydymo galimybės neretai yra apribotos, neretai taikomos vien simptominės priemonės. Kita vertus, Europos Sąjungos šalyse narėse numatytos programos, skatinančios vaistų, skirtų retoms ligoms gydyti, kūrimą bei tyrimus. Farmacijos įmonėms, kurios vykdo tokią veiklą, taikomos lengvatinės mokesčių sąlygos ar net skiriamas finansavimas. Farmacijos forume 2008 m. spalio 12 d. priimtas galutinis pranešimas, kuriame siūlomos gairės, kad valstybės narės, susijusios šalys ir Komisija galėtų sustiprinti savo pastangas ir užtikrinti Europos Sąjungoje galimybę lengviau ir greičiau gauti retųjų vaistų.
 

Retųjų ligų diena ir informacija apie šias ligas


Retos ligos diena minima paskutiniąją kiekvienų metų vasario dieną. Pirmą kartą, siekiant atkreipti visuomenės dėmesį į retų ligų problemą, ji buvo paminėta Europoje ir Kanadoje 2008 metais. Europoje šios dienos minėjimą organizuoja Europos retų ligų organizacija EURORDIS. Lietuvoje taip pat kaupiama informacija apie retąsias ligas (beje, patariamojoje mokslinėje taryboje dalyvauja trylikos sričių medicinos specialistai), įvairiuose visuomeniniuose ir moksliniuose renginiuose skleidžiama informacija apie retąsias ligas ir sergančiųjų jomis problemas. Turintys klausimų ar galintys suteikti reikiamos informacijos kviečiami kreiptis adresu Medicininės genetikos centras, VšĮ Vilniaus universiteto ligoninė Santariškių klinikos, Santariškių g. 2, Vilnius 08661, arba atsiversti interneto puslapį http://www.orpha.net

 

Populiariausi straipsniai

Parašykite savo nuomonę

  • :)
  • (happy)
  • :D
  • (super)
  • (hi)
  • (red)
  • (fu)
  • (fool)
  • (weird)
  • :P
  • :(
  • (hooray)
  • (bad)
  • (think)
  • 8|
  • (ok)

Straipsniai šioje grupėje

Video

Naujausi gydytojų atsakymai

Mūsų draugai